天津頻道
罕見病新藥飛赫達?（鹽酸伊普可泮膠囊）全國供藥開啟，天津首位PNH患者用上創新口服療法
近日，陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）創新口服單藥療法飛赫達（鹽酸伊普可泮膠囊）在天津醫科大學總醫院開出了天津首張處方，標志著這款全面控制血管內外溶血的突破性創新口服治療藥物正式落地中國，切實惠及了中國成人PNH患者。
來自天津的陳女士（化名）是全國第一位用上鹽酸伊普可泮膠囊的PNH患者，她順利憑借處方從當地院外藥房取藥?！暗昧诉@種病后，整天光想躺著，老是渾身沒勁，即使站個3-5分鐘，都會感覺特別累。而且每3個月就要輸血一次。我也嘗試過不少治療方法，但大多沒法幫助我完全控制溶血問題，尤其在血色素的提升上一直不理想。”陳女士表示，“所以這一次伊普可泮的獲批讓我非常激動，它給了我和許多像我一樣的PNH患者新的希望。了解到天津開始供藥后，我第一時間就進行了咨詢，以最快的速度用上了新藥，也希望未來更多像我一樣的PNH患者能夠了解和使用這款藥物。”
易誤診、難治療，青壯年人群終身陷入疾病困境
PNH是由于患者造血干細胞PIG-A基因發生突變而導致的一種“超級罕見病”。“由于疲勞、腹痛、胸痛、腎功能不全、靜脈和動脈血栓形成等非特異性癥狀，PNH患者很容易被誤診、漏診。” 天津醫科大學總醫院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示，“很多患者可能在發病后輾轉多個醫院才最終確診，有的患者甚至出現延遲診斷十余年的情況。”
天津醫科大學總醫院副院長、血液病中心主任付蓉教授
作為一種慢性、多系統、進行性的血液系統疾病，PNH對患者的傷害是終身的，可能造成一系列威脅生命的并發癥。“PNH導致的死亡率在5年內高達30%，患者的10年生存期顯著低于正常人群?！备度亟淌谥赋?，“除了貧血、陣發性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等典型的臨床癥狀，患者也面臨著數倍于常人的血栓和慢性腎病風險，部分患者還會出現如肺動脈高壓、腎功能不全甚至衰竭、平滑肌功能障礙等嚴重的并發癥?！?/p>
天津首方醫生、天津醫科大學總醫院血液病中心副主任醫師劉惠介紹道：“PNH患者大多為30-40歲的青壯年人群，他們往往處于事業上升期，是家庭的頂梁柱，有著美好的前途憧憬。只因患上PNH，他們的生活、經濟、社會關系都會受到嚴重沖擊，令人非常痛心。更加安全、有效療法的應用不僅是患者的希望，也同樣是我們醫生努力的目標。”
天津首方醫生、天津醫科大學總醫院血液病中心副主任醫師劉惠
我國對于PNH的認知起步較晚，目前使用較為廣泛的治療方式為糖皮質激素、輸血、鐵劑、對癥治療、骨髓移植等，整體治療效果并不理想。雖然近年來抗補體C5療法的出現使患者的血管內溶血得到控制，但其無法有效抑制血管外溶血，部分患者在接受治療后，仍然殘留貧血、疲乏和輸血依賴。一旦補體抑制劑供給不足，患者也可能面臨突破性溶血的風險。因此，患者需要終身、頻繁地到醫療機構注射治療，正常生活大受影響。如何進一步提升PNH的治療結局和管理模式仍是臨床亟需滿足的需求之一。
創新療法直擊現有困境，重塑PNH治療格局
鹽酸伊普可泮膠囊是全球首個且目前唯一的特異性補體B因子口服抑制劑。其與遠端補體抑制劑不同，作用于免疫系統的補體旁路途徑中的近端通路，可全面控制血管內和血管外溶血，彌補了現有抗補體C5療法的缺陷，開創PNH靶向治療的全新時代。此外，作為PNH首個口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊對于提升患者依從性、改善患者生活質量具有重要意義。
今年4月，在遞交上市許可申請10個月后，鹽酸伊普可泮膠囊獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的PNH成人患者，其后在54天內便快速完成了從獲批到商業供貨的全過程。此前，該藥物已獲得了FDA的PNH突破性療法資格認定和CDE的突破性治療藥物認定。
鹽酸伊普可泮膠囊
2024年歐洲血液與骨髓移植協會年會（EBMT）上最新公布的關鍵III期APPOINT-PNH臨床研究的擴展期結果顯示，大多數患者持續接受伊普可泮治療48周后，能夠使血紅蛋白水平持續升高至正?；蚪咏＃?2 g/dL或以上），幾乎所有患者（97.5%）保持無輸血（第2~48周），患者報告的疲乏也顯著改善。
本文僅供讀者參考，任何人不得將本文用于非法用途，由此產生的法律后果由使用者自負。
如因文章侵權、圖片版權和其它問題請郵件聯系，我們會及時處理：tousu_ts@sina.com。
打開微信，點擊底部的“發現”
使用“"掃—掃"即可將網頁分享至好友
舉報郵箱: Jubao@dzmg.cn 投稿郵箱：Tougao@dzmg.cn
未經授權禁止建立鏡像，違者將依去追究法律責任
大眾商報(大眾商業報告)并非新聞媒體，不提供任何新聞采編等相關服務
Copyright ©2012-2023 dzmg.cn.All Rights Reserved
湘ICP備2023001087號-2